В США создали гель для лечения «болезни бабочки» - «Наука»

Добавлено 31-мар-2022, 00:00 От Клара

Ученые из Стэнфордского университета (США) изобрели гель, способный помочь пациентам с «болезнью бабочки». Ее официальное название — буллезный эпидермолиз, сообщает Nature Medicine.
При таком заболевании кожа становится крайне уязвимой и покрывается волдырями и ранами при малейшем прикосновении. Тяжелые формы считаются неизлечимыми и могут привести к летальному исходу.
Ранее эксперты испытали несколько методов лечения этого генетического заболевания, включая терапию стволовыми клетками и пересадку кожи. Но они оказались длительными и дорогостоящими и подходили далеко не всем.
Авторы новой разработки придумали более дешевое и простое лечение. Это гель для местного применения, который можно наносить на кожу во время перевязок.
В лабораторных испытаниях приняли участие пациенты с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB). При таком диагнозе клеткам не хватает генетических инструкций для создания коллагена VII. Этот белок закрепляет основную структуру человеческой кожи, связывая дерму и эпидермис.
Новый метод терапии основан на замене у пациентов дефектного гена С7, кодирующего коллаген VII. Гель «вводит» генетически модифицированные фибробласты непосредственно в кожу при помощи вируса герпеса (ВПГ-1).
Этот вирус способен заражать клетки кожи и ускользает от человеческой иммунной системы. Ученые изменили его таким образом, чтобы он не смог размножаться и поразить другие части тела, и использовали для «транспортировки» двух функциональных копий гена COL7A1.
Анализы показали, что клетки кожи больных начали самостоятельно вырабатывать коллаген VII через девять дней после лечения. У некоторых благотворный эффект сохранился на три месяца. Однако затем коллаген вновь начал разрушаться. Ученые отметили, что гель необходимо периодически наносить повторно.
Гель не вызвал побочных эффектов и одинаково воздействовал на пациентов обоих полов и всех возрастных групп. Ученые подчеркнули, что обработанные им раны оставались закрытыми, а не возникали вновь, как у пациентов, получавших плацебо.
«Терапия укрепляет кожу и разрывает болезненный и разрушительный цикл открытия и закрытия ран, который испытывают пациенты с буллезным эпидермолизом»,
— подчеркнули ученые.

Ученые из Стэнфордского университета (США) изобрели гель, способный помочь пациентам с «болезнью бабочки». Ее официальное название — буллезный эпидермолиз, сообщает Nature Medicine. При таком заболевании кожа становится крайне уязвимой и покрывается волдырями и ранами при малейшем прикосновении. Тяжелые формы считаются неизлечимыми и могут привести к летальному исходу. Ранее эксперты испытали несколько методов лечения этого генетического заболевания, включая терапию стволовыми клетками и пересадку кожи. Но они оказались длительными и дорогостоящими и подходили далеко не всем. Авторы новой разработки придумали более дешевое и простое лечение. Это гель для местного применения, который можно наносить на кожу во время перевязок. В лабораторных испытаниях приняли участие пациенты с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB). При таком диагнозе клеткам не хватает генетических инструкций для создания коллагена VII. Этот белок закрепляет основную структуру человеческой кожи, связывая дерму и эпидермис. Новый метод терапии основан на замене у пациентов дефектного гена С7, кодирующего коллаген VII. Гель «вводит» генетически модифицированные фибробласты непосредственно в кожу при помощи вируса герпеса (ВПГ-1). Этот вирус способен заражать клетки кожи и ускользает от человеческой иммунной системы. Ученые изменили его таким образом, чтобы он не смог размножаться и поразить другие части тела, и использовали для «транспортировки» двух функциональных копий гена COL7A1. Анализы показали, что клетки кожи больных начали самостоятельно вырабатывать коллаген VII через девять дней после лечения. У некоторых благотворный эффект сохранился на три месяца. Однако затем коллаген вновь начал разрушаться. Ученые отметили, что гель необходимо периодически наносить повторно. Гель не вызвал побочных эффектов и одинаково воздействовал на пациентов обоих полов и всех возрастных групп. Ученые подчеркнули, что обработанные им раны оставались закрытыми, а не возникали вновь, как у пациентов, получавших плацебо. «Терапия укрепляет кожу и разрывает болезненный и разрушительный цикл открытия и закрытия ран, который испытывают пациенты с буллезным эпидермолизом», — подчеркнули ученые.